ProQR
ProQR Therapeutics NV (NASDAQ : PRQR) je nizozemska biotehnološka tvrtka specijalizirana u oblasti razvoja RNA terapeuta za rijetke bolesti. Tvrtka je osnovana 2012. godine sa sjedištem u Leidenu u Nizozemskoj.
Povijest uredi
Tvrtku su 2012. godine osnovali izvršni direktor Daniel de Boer i suosnivači Henri Termer, Dinko Valerio i Gerard Plattenburg.[1][2][3][4] Prvo je tvrtka bila fokusirana razvoju terapije malim molekulama ili genske terapije za liječenje cistične fibroze.[5] Dokaz za uspješan završetak ove studije bio je da je 2016. godine molekula QR-010 ciljana na gen koji kodira transmembranski regulatorni protein vodljivosti cistične fibroze (CFTCR) kod pacijenata bila uspješna.[5] Nakon toga, tvrtka je proširila svoj cilj na liječenje drugih rijetkih bolesti.[5]
Godine 2017. u Leidenu je osnovan drugi dio ProQR-a pod nazivom Amylon Therapeutics s fokusom na razvoj terapija središnjeg živčanog sustava.[6]
Godine 2021. ProQR je najavio partnerstvo s Eli Lilly na tehnologiji Axiomer usmjerenoj na "genetske poremećaje jetre i živčanog sustava".[7]
Projekti uredi
Trenutni projekti tvrtke uključuju potencijalne tretmane rijetkih genetskih bolesti, uključujući Leberovu kongenitalnu amaurozu, (LCA10) distrofičnu epidermolizu bulozu, retinitis pigmentosa i Asherov sindrom.[5][8][9]
ProQR je oftalmološka tvrtka koja cilja na genetske bolesti s fokusom na izazivanje promjena RNA.[10] Tehnologija za uređivanje RNA tvrtke, nazvana Axiomer, može napraviti ciljane promjene pojedinačnih nukleotida u RNA.[9] Konačni cilj tvrtke je liječenje nasljednih bolesti mrežnice zaustavljanjem gubitka vida. Osim svog sjedišta u Leidenu, tvrtka je aktivna i u Cambridgeu, Massachusetts.
Razvijeni lijekovi uredi
Jedan od vodećih kandidata tvrtke, QR-110, razvija se za liječenje LCA10.[11][12] Tvar djeluje tako što se veže na mutiranu RNA regiju koja omogućuje stvaranje normalnog proteina CEP290.[13]
Izvori uredi
- ↑ Weisman, Robert. 20. siječnja 2018. Henri Termeer isn't exactly settling into retirement. The Boston Globe. Boston Globe Media Partners, LLC. Pristupljeno 11. veljače 2022.
- ↑ McBride, Ryan. 10. svibnja 2013. Henri Termeer rediscovers the 'Genzyme feel' in world of biotech startups. FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Pristupljeno 11. veljače 2022.
- ↑ Carroll, John. 9. rujna 2014. Termeer-backed ProQR lays out terms for $75M IPO. FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Pristupljeno 11. veljače 2022.
- ↑ Taylor, Nick Paul. 13. rujna 2017. ProQR spins out CNS assets to form RNA rare disease biotech. FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Pristupljeno 11. veljače 2022.
- ↑ a b c d Rodríguez Fernández, Clara. 12. ožujka 2018. A Dutch Company on the Quest Against Cystic Fibrosis. LaBiotech.eu. Pristupljeno 11. veljače 2022.
- ↑ Rodriguez Fernandez, Clara. 14. veljače 2017. New Dutch Spin Out will Treat Stroke with RNA Therapy. LaBiotech.eu. Pristupljeno 11. veljače 2022.
- ↑ Adams, Ben. 8. rujna 2021. Eli Lilly follows up MiNA pact with a 2nd $1B-plus RNA collab, this time with ProQR. FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Pristupljeno 11. veljače 2022.
- ↑ Rossi, Krista. 25. svibnja 2018. Daniel de Boer, CEO of ProQR, Explains RNA Treatment, QR-313, for DEB. Rare Disease Report. Inačica izvorne stranice arhivirana 3. srpnja 2018. Pristupljeno 11. veljače 2022.
- ↑ a b Dale, Alex. 13. veljače 2018. ProQR Tackles Blindness Caused by a Rare. LaBiotech.eu. Pristupljeno 11. veljače 2022.
- ↑ Van Zuidam, Joanne. 22. rujna 2017. The Art of Editing RNA (engleski). Drug Discovery Trends. Pristupljeno 4. travnja 2018.
- ↑ Mathias, Tamara. 5. rujna 2018. ProQR soars as childhood blindness drug succeeds in early trial (engleski). Reuters. Pristupljeno 4. travnja 2018.
- ↑ Kilgore, Tomi. 5. rujna 2018. ProQR's stock rockets to pace all gainers after upbeat drug trial results (engleski). MarketWatch. Dow Jones & Company. Pristupljeno 4. travnja 2018.
- ↑ Brown, Amy. 6. rujna 2018. Proqr hits the gas on blindness project (engleski). Evaluate.com. Pristupljeno 10. travnja 2018.